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7款罕见病药已进医保，患儿家长：我们能畅想未来了！******

　　“太好了，我们终于敢用药，用得起药，能畅想未来了。”1月18日下午，在得知利司扑兰在经过谈判进入医保后，正在工作中的珺宝妈妈，用激动的声音在电话中对新京报记者说。从之前诺西那生钠单针价格由69.97万元降至3.3万元，被纳入医保，到更多的罕见病药物大幅降价，越来越多罕见病患者和他们的家庭看到了希望。

　　在刚刚公布的《国家基本医疗保险、工伤保险和生育保险药品目录(2022年)》中，包括利司扑兰在内的7个罕见病用药谈判成功，被纳入医保。

　　7款罕见病药物进医保 

　　早在2021年9月30日，珺宝确诊了SMA(脊髓性肌肉萎缩症)1型，他开始服用利司扑兰这款药物。该类型的SMA如果不做治疗，活不过半岁。珺宝确诊时，治疗SMA的这两款药物均已获批上市。对于年幼的珺宝而言，妈妈选择了口服的利司扑兰，但当时6.38万元/瓶的价格，也让医生对这个家庭的经济情况担忧。“你们家怎么样？能坚持治疗吗？”珺宝妈妈说，每个SMA患儿的家庭，都会遇到医生的这种“灵魂拷问”。当时他们毫不犹豫地说，“我们家里还有房，绝对不会放弃。”

　　2021年12月，听到另一款SMA药物诺西那生钠纳入医保的消息时，珺宝妈妈也为之振奋，并开始期待利司扑兰被纳入医保。去年6月罗氏主动将利司扑兰的价格降至1.45万元/瓶，让业内猜测，或是为国家医保谈判做准备。该药也在去年9月进入了2022年医保目录初审名单。“患者群里的家长们都很期盼利司扑兰进医保。”珺宝妈妈说道。

　　“SMA是一个需要终身治疗的疾病，其长期治疗负担一直是各方关注的焦点。作为患者关爱组织，我们陪伴患者家庭经历过许多曲折与无奈的时刻，也因此对口服创新药物进入医保感到格外振奋。治疗可及性的不断提高，将更加有力地支持我们践行‘帮助病患家庭更有希望和尊严地面对疾病’这一使命。”美儿SMA关爱中心执行总监邢焕萍谈道。

　　1月18日，《国家基本医疗保险、工伤保险和生育保险药品目录(2022年)》公布，包括利司扑兰在内的7个罕见病用药谈判成功，虽然具体的谈判价格还未公布，但从央视播出的谈判现场视频来看，该药最终医保支付价格确定为3780元/瓶，“太好了，我们终于敢用药，用得起药，能畅想未来了。”1月18日下午，得知这一消息后，正在工作中的珺宝妈妈，用激动的声音在电话中告诉新京报记者，她算了一笔账，按珺宝目前20斤的体重计算，26天用一瓶，即便体重有一些增长，一年五万左右也能覆盖了。虽然不同体重的患儿用药量不同，治疗费用会有差别。但与之前的药价相比，如此大幅度的降价确实让患儿家庭看到了持续治疗的希望。

　　让罕见病患者和他们的家庭上一次这么激动，应该是另一款SMA药物纳入医保之时。

　　“当时为了诺西那生钠进医保，真的是拼了，现在提起来依然很激动。”时隔一年多，再次回想起诺西那生钠被纳入国家医保目录的那一刻，SMA患者小可的妈妈情绪依然很激动，声音哽咽。

　　从70万元降价至3.3万元，2021年的那场灵魂砍价依然历历在目，国家医保局谈判代表张劲妮说的“每一个小群体都不应该被放弃”，让多少SMA患者家庭泪目。也就在这一年的国家医保目录谈判中，7个罕见病药物被纳入国家医保目录。2022年1月1日，2021版国家医保目录正式落地。与SMA缠斗近20年的小可，在北京大学第一医院按医保价格开始注射诺西那生钠。截至2022年11月23日，已有近80名患者在北京大学第一医院注射该药物。

　　新京报记者统计发现，2022年医保谈判成功的7款罕见病药品分别为：利司扑兰口服溶液用散、富马酸二甲酯肠溶胶囊、拉那利尤单抗注射液、奥法妥木单抗注射液，伊奈利珠单抗注射液、曲前列尼尔注射液、利鲁唑口服混悬液。其中，拉那利尤单抗注射液用于治疗遗传性血管性水肿(HAE)，该病是一种罕见遗传病，主要发作特征为反复发生的局部皮下或粘膜水肿，75%患者在10-30岁期间首次发作。大多数HAE患者的发作无法准确预测，其中，喉部发生水肿时进展迅速，若抢救不及时，平均4.6小时可导致患者窒息死亡。据统计，我国有59%的HAE患者发生过喉头水肿，其致死率最高可达40%。拉那利尤单抗注射液是全球首个针对遗传性血管性水肿的单克隆抗体药物，可靶向抑制患者体内活化的血浆激肽释放酶，降低患者因频繁且不可预测的急性水肿发作带来的疾病负担。国内外权威诊疗指南均推荐对HAE患者进行长期的预防治疗，从而降低水肿发作频次，保障患者回归正常生活，中国医学科学院北京协和医院变态反应科支玉香教授表示，“拉那利尤单抗被纳入医保目录后，中国HAE患者也将有望实现水肿‘零发作’的治疗目标，对此我们非常期待。”

　　高值罕见病药进医保，患者用药比例上升

　　据蔻德罕见病中心与艾昆纬10月联合发布的《共同富裕下的中国罕见病药物支付》报告显示，以《第一批罕见病目录》为统计口径，截至10月，按照赠药后患者用药负担为基准，共计有15种罕见病药物以超过50万元的年治疗费用在中国上市，这些药也被称为高值罕见病药。其中，渤健的诺西那生钠和武田的阿加糖酶α，在去年通过谈判以较大的价格降幅纳入国家医保目录。

　　从1996年诺西那生钠在美国上市，小可妈妈便开始关注这个药，一家人对于诺西那生钠的渴望，如同所有SMA患儿及其家庭一样，是想要拼命抓住的救命稻草。“大家都在倾尽全力呼吁，就希望孩子尽快用上这个药。”他们的努力也得到了回报。去年，19岁的小可终于用上了诺西那生钠，不过很多损伤已经造成，用药后的效果并没有想象的那么明显。但小可妈妈能感觉到，孩子已经能用上点劲儿配合康复了，这在以前是做不到的。“我们互相鼓励要继续努力，只要康复不断，坚持用药，相信病情不会再发展下去。”小可妈妈说，每一针诺西那生钠，在医保报销后的自费部分约9000余元/针，虽然比以前便宜了很多，但生活早已因为小可的病变得拮据。好在明年开始，小可便每年只需要注射三针，一年不到三万元，终身注射。

　　据2022年8月发布的《中国SMA患者生活质量研究》显示，共有908名患者在使用诺西那生钠，其中有694人是短期用药并在医保覆盖后使用，占比约76.4%。彼时，尚未纳入医保的另一款SMA疾病修正口服药利司扑兰，仅有46人使用。香港中文大学医学院教授董咚在解读时表示，两类药物用药人数不同，可能与诺西那生钠进入医保有关，医保覆盖有助于增加患者治疗比例。

　　部分罕见病药物入院难问题依然存在

　　SMA是我国《第一批罕见病目录》中的罕见病之一，该目录已纳入121种罕见病。数据显示，121种罕见病中，86种病全球有药，77种罕见病在国内有药，另有9种罕见病处于“境外有药，境内无药”的情况。截至2021年国家医保谈判后，已有治疗45种罕见病的89种药物在中国获批，其中的58种药被纳入国家医保目录，覆盖28种罕见病。

　　2019年以来，有22种罕见病药通过国家医保谈判进入，包括诺西那生钠、阿加糖酶α两款高值罕见病药物，部分药品如氨吡啶缓释片、醋酸艾替班特注射液，在获批当年便纳入医保。仅2021年一年，就有7个罕见病药品通过医保谈判成功进入国家医保目录，价格平均降幅达65%，给其他罕见病群体带来了更多的希望。。

　　与SMA患者不同的是，同为高值罕见病药，法布雷症治疗药物阿加糖酶α(商品名“瑞普佳”)单针价格从1.2万元降至3100元，但在入院的“最后一公里”并不那么顺利。2022年，一名21岁的法布雷病患者为了自己和患病的家人能在石家庄某县医院用上瑞普佳，曾与当地的医院、医保局、卫健委进行了长达3个多月的拉锯战。尽管患者最终取得了胜利，但却只是个案，法布雷病病友会会长黄铮汇告诉新京报记者，还有很多法布雷病患者仍在继续努力推动，有的则因为身体原因不得不放弃。

　　对于高值罕见病药物而言，经国谈被纳入国家医保目录，只是药物可及道路上的重要一步，患者最终能否顺利用上药，依然面临很多环节，在实际执行过程中，高值罕见病药进院难的问题，又横亘在了患者面前。

　　“之前瑞普佳进医保时有一种解脱的感觉，非常兴奋，群里都炸锅了，但没想到为了用上这款药，后面遭遇的事让我们措手不及。”黄铮汇说，病友会登记在册的全国患者近600人，除了在使用另一款药阿加糖酶β的近百人外，目前仅有约200人用上了瑞普佳，很多患者在地方面临瑞普佳入院难，无药可用的局面。作为高值罕见病药，并不是所有医院都愿意引进瑞普佳，“药占比”等问题依然成为了打通“最后一公里”的拦路石。

　　如何保证国谈罕见病药顺利入院？

　　“在最后环节，往往是我们患者不动，其他环节就不动，即便是在一些政策比较好的省市，也依然需要患者主动推一把。”黄铮汇说，目前除了部分省份，如广东、安徽、江苏等政策较好，患者能在医院买到瑞普佳并享受较高的医保报销比例外，还有相当一部分城市的患者面临着瑞普佳进院难、门诊与住院报销比例差别大等问题。

　　在2022年举行的第十一届中国罕见病高峰论坛的“‘国谈灵魂砍价’背后的深意”分论坛上，就有罕见病药企业代表坦言，“国谈罕见病药物能否最终进入医院进行第一单采购，还是蛮难的。”国谈罕见病药物纳入医保只是第一步，要进入医院，还需要有医生提单、开药事会，通过后才能采购。

　　为了打通国谈药与患者之间的“最后一公里”，2018年以来，国家医保局和国家卫健委先后印发多项文件，推动国谈药品落地，包括“双通道”(定点医疗机构和定点零售药店)管理机制的实行等。其中有文件要求，医保部门对实行单独支付的谈判药品，不纳入定点医疗机构总额范围；对实行DRG等支付方式改革的病种，要及时根据谈判药品实际使用情况合理调整该病种的权重。卫生健康部门要将合理使用的谈判药品单列，不纳入医疗机构药占比、次均费用等影响其落地的考核指标范围，不得以医保总额限制、医疗机构用药目录数量限制、药占比等为由影响谈判药品落地。但在现实中，不少医院、科室依然顾虑重重，“药占比”等影响谈判药品落地的问题依然存在。

　　不过，国家医保局明确表示，谈判药品落地进展事关患者受益程度，将形成推动谈判药品落地的合力，积极采取措施加以推进；并督促各地进一步完善“双通道”供应保障机制，让暂时进不去医院的谈判药品先进药店；加强对各地的监测评估和督促指导，强力推进谈判药品落地。

　　“我们是幸运的，能有药物进入医保目录，也有一份责任感，希望能推动并解决目前患者所面临的困难。”黄铮汇坦言，如果国谈罕见病药物进医院这条路走不通，就很难再有企业愿意降价进医保，希望相关部门能联手，提高医院对罕见病的认识，持续推动国谈罕见病药入院，真正实现药物可及。

　　新京报记者 王卡拉

世界为什么如此关注中美元首会晤？******

　　(近观中国)世界为什么如此关注中美元首会晤？

　　中新社北京11月15日电 题：世界为什么如此关注中美元首会晤？

　　——专访中国外交学院院长王帆

　　中新社记者 黄钰钦 郭金超 张蔚然

　　当地时间11月14日下午，中国国家主席习近平在印度尼西亚巴厘岛同美国总统拜登举行会晤。中美分别是最大的发展中国家和最大的发达国家，两国间的互动始终备受国际社会关注。

　　在会晤中，习近平指出，要推动中美关系重回健康稳定发展轨道，造福两国，惠及世界。拜登则表示，美中关系如何发展，对未来世界走向至关重要。中新社“近观中国”栏目专访中国外交学院院长王帆，解析此次中美元首会晤的世界性意义。

当地时间11月14日下午，国家主席习近平在印尼巴厘岛同美国总统拜登举行会晤。来源：新华社

　　中美关系任何微小变动都会深刻影响世界

　　中新社记者：人们都说，中美关系是当今世界上最重要的双边关系之一，不仅关乎两国，也关乎全球和平与发展。如何从中美元首面对面会晤受到的全球高度关注来理解这句话？

　　王帆：当今世界正处在大发展大变革大调整时期，世界多极化和经济全球化的深入发展，以及新冠疫情、乌克兰危机的影响，使百年未有之大变局正以前所未有的方式展开。中国是世界上第二大经济体，进入新时代以来，中国的综合国力不断提升。而美国将长期保持具有重大国际影响力的大国地位。中国和美国都是拥有全球影响力的大国，现实的历史背景和两国特殊的国际地位决定了中美关系对于国际社会的重要性。中美关系任何一点微小的变动，都会对世界经济、政治形势产生广泛而深刻的影响。

　　作为世界上最重要的双边关系，中美关系正遭遇前所未有的困难。不仅中美两国，亚太地区乃至整个世界都感受到了与日俱增的巨大压力以及潜在风险。推动中美关系早日重回健康稳定发展的正确轨道，已经成为国际社会越来越强烈的共同心愿，这也是当前国际形势和中美关系现实赋予两国的历史责任。

　　正如习近平主席与拜登总统会晤时所指出，当前中美关系面临的局面不符合两国和两国人民根本利益，也不符合国际社会期待。中美双方需要本着对历史、对世界、对人民负责的态度，探讨新时期两国正确相处之道，找到两国关系发展的正确方向，推动中美关系重回健康稳定发展轨道，造福两国，惠及世界。

　　中新社记者：此次中美元首会晤为何选在G20期间？在全球治理进入“亚洲时刻”的当下，在印尼举行的元首会晤是否释放某种地缘政治信号？

　　王帆：领导人在多边会议中举行双边会晤，是元首外交中的一种形式。2018年和2019年习近平主席连续在G20布宜诺斯艾利斯峰会和大阪峰会上与时任美国总统特朗普会晤，新冠疫情发生后两国元首转为线上沟通。

　　G20峰会恢复线下举办和G20的性质，为中美元首会晤创造了外部条件。中美两国避免加剧紧张关系的意愿、共同面对的跨国挑战和走出全球经济困境的需要，是此次元首会晤的主要推动力。作为以经济合作为主题的论坛，G20峰会不同于“剑拔弩张”的安全问题会议，拥有一个相对轻松的会议氛围，有助于与会领导人通过面对面外交，更坦诚、建设性地就共同关心的发展问题沟通交流。

　　近期，多场重要国际会议相继在东南亚国家召开。除了印尼巴厘岛的G20峰会，还有稍早前的柬埔寨金边东盟峰会和东亚峰会，以及G20之后的泰国曼谷APEC领导人非正式会议，这说明东南亚在世界政治格局中的重要性进一步凸显。

　　上述三大活动都在东盟成员国举行，这是时间与地点安排上的巧合，但东盟东道主发挥的协调与沟通能力也不应被低估。即使在充满未知的环境中，东盟也会致力于让东南亚成为大国合作而非角力的场域。

　　在全球来看，东南亚的经济复苏稳中向好，未来很有可能出现诸如东盟和其他区域新的地区间合作框架。在地区架构层面，东盟中心地位不断形成机制化安排，为其发挥“超级联系人”角色作用提供了可能。

　　从地缘政治的角度来看，一系列的会议表明亚洲是和平合作的区域，是开放包容的区域，也是世界经济稳定的助推器，希望亚洲不被战乱所扰，不被危机所困，给世界和平与发展留下最大的希望。

当地时间11月14日下午，国家主席习近平在印度尼西亚巴厘岛同美国总统拜登举行会晤。来源：新华社

　　应对全球性挑战需要中美合作

　　中新社记者：此次中美元首会晤是中美各自完成今年国内重大议程后，两国最高领导人的首次互动，这是此前不多见的时间背景。在此背景下举行的元首会晤将对中美关系走向有何影响？

　　王帆：中共二十大胜利闭幕，美国中期选举投票结束，两国各自完成今年国内重大议程后，中美需要一个相互协调、战略沟通的机会，客观上也为两国关系的稳定创造了窗口期。

　　中共二十大上产生了党的新一届中央领导集体，二十大报告从战略全局上对中国共产党和国家未来发展作出规划和部署。会晤中，习近平介绍中共二十大主要成果和重大意义时强调，中国党和政府的内外政策公开透明，战略意图光明磊落，保持高度连续性和稳定性。

　　近期，中美之间尤其是高层互动传递出两个信息：一是，中美关系的紧张状态可能会出现一定程度上“松动”，存在止跌企稳的共同预期；二是，中方重视中美关系，希望和美国一道，推动建设相互尊重、和平共处、合作共赢的双边关系，这也显示出中方在处理中美关系上的基本立场未变。

　　在中美关系遭遇前所未有的严重挑战之际，两国都需要一次会晤来制止双边关系“自由落体”式的下滑。本次会晤是一个起点，可以为一些关键的双边交流开辟更多的空间。但中美关系能否重回正轨，仍取决于美方能否尽快回归理性务实的对华政策。

　　中新社记者：中美合作可以办成很多有利于两国和世界的大事，这仍是外界对于中美关系的基本判断和期待。抗击疫情、应对气候变化、保障粮食安全等方面，都需要中美展现领导力、合作力。您对此是怎么看的？

　　王帆：随着全球化和相互依赖的加深，许多非传统安全领域需要中美两国的合作才能解决。但美国国内一些反华政治势力，将对中国的竞争和遏制扩散到了许多可以合作共赢的领域。

　　实际上，中美在经贸、能源、科技、教育、人文等诸多领域，都存在广泛合作空间，在抗击疫情、复苏经济、应对气变、反恐、防扩散、解决地区热点等全球性议题上都承担着重大责任。双方曾携手打击恐怖主义、应对金融危机、阻击埃博拉病毒、引领达成气候变化《巴黎协定》，合作办成了一件件造福世界的大事好事。合则两利，斗则俱伤，这是中美打交道一条颠扑不破的真理。合作始终是中美两国的最好选择。

　　特别是作为世界最大的两个经济体，中美两国在全球气候变化治理中扮演着重要角色，并在全球能源低碳转型和绿色低碳发展中发挥引领作用。中美两国曾在气候治理领域展开一系列合作，引领了全球气候治理的变革，塑造了气候治理新格局。未来中美依然可以在气候治理领域携手合作，应对危机。

　　中美关系偏离轨道将严重危及世界稳定

　　中新社记者：从国际政治上看，美国试图通过“塑造周边战略环境”围堵中国，胁迫各国选边站队、编织各种排除中国的“小圈子”，这一做法将对中美关系造成何种影响？

　　王帆：美方把中国定义为“最主要对手”和“最严峻长期挑战”，在战略围堵中国方面花样翻新，试图破坏中国的周边和国际安全环境。

　　近年来，美国提出遏制中国为目标的“印太战略”，重振了美日印澳“四边安全对话机制”(QUAD)，延续并强化了“印太战略”的实施，对印太地区的联盟结构进行了再塑，主要表现为巩固和强化四边机制、建立美英澳三边安全伙伴关系(AUKUS)、修复美国在欧洲和亚太地区传统盟友关系，在联盟结构上呈现出“网格化”的形态特征，以此积极为“北约化”进行结构扩边准备。

　　所有这一切都对中美关系构成了实质性的破坏和影响。无论是挑动“全面对抗”，还是鼓吹“战略竞争”，都偏离了中美关系的正确轨道。这种偏离是危险的，代价也将是高昂的。美方将科技和经贸问题政治化、工具化、意识形态化，对别国搞技术封锁，技术“脱钩”，其用心人尽皆知。中美经贸和科技合作有利于双方共同利益和人类共同进步，搞限制“脱钩”只会损人害己。

　　中新社记者：澳大利亚前总理陆克文将当前的中美关系比喻为“置身裸露电缆的潮湿车间”，美国著名国际政治学者约瑟夫·奈则形容中美关系可能步入“新冷战”的“梦游综合症”。您认为中美是处于“新冷战”吗？中美元首会晤对于避免中美关系走向冲突对抗有何作用？

　　王帆：中美尚未处于“新冷战”，美国官方虽然也表示不希望与中国进行“新冷战”，但在行为和政策上，中美陷入“新冷战”的风险大增，因此如何避免“新冷战”是中美两国的必答题。

　　在动荡变革形势下，中美元首的会晤将有助于提升中美关系的稳定性和确定性，有助于两国找到新时代正确相处之道，妥善管控分歧，推进互利合作，避免误解误判而导致两国关系失控走向全面冲突对抗，有助于推动中美关系重返健康稳定发展的正确轨道。

　　约瑟夫·奈于2021年10月发表的文章，以“梦游者”隐喻中美战略竞争格局下的国家行动，要避免自我感觉良好以为握有一手好牌，但实际上是“集体梦游”最终走向战争悲剧的风险，其原文指出的是要避免中美关系走向冲突。

　　事实上，约瑟夫·奈也并不认同中美之间发生“新冷战”的说法。他认为这是对历史的误读，这种糟糕的说法不利于中美关系的历史、政治和未来。审视当前国际形势与中美关系，确实有集体梦游征兆。各国基于各自利益而选择对抗、竞争或者合作，但各方手段与最终目标间的逻辑似乎并不一致。约瑟夫·奈的文章提醒了我们，当行动与目标间出现矛盾，便要意识到这些逻辑互斥的行动很可能就是日后意外的导火索。

　　中新社记者：中国民间舆论总是觉得，美方在对华关系的处理上“说一套做一套”，且“说的永远比做的好听”。在中方看来，美方团队一度并没有把领导人稳定双边关系的政治意愿转化为合乎逻辑的政策。在您看来，未来中美互动是否能缓解外界这种观感？

　　王帆：中美元首“坐下来谈”本身就传递出积极信号，有助于缓解当前局势的紧张氛围。美方在会前通过各个渠道放风，继“装护栏”说后，这次又提出要为中美关系“划清红线”等，美方首先应该做好自己，约束好自己的不当行为和挑衅行为。美国不能强加于人，也不能只限制别国，而放任自己。

　　习近平主席强调，遵守国际关系基本准则和中美三个联合公报，这是双方管控矛盾分歧、防止对抗冲突的关键，也是中美关系最重要的防护和安全网。他指出，台湾问题是中美关系第一条不可逾越的红线。

　　美方的“护栏设限”不能成为阻碍中国正当捍卫自身核心利益的手段。只有美方不越红线，中美关系才能行稳致远。中方对于搞好中美关系的愿望是真诚的，维护自己核心利益的态度更是坚决的，这一点从来都没有改变过。(完)

　　专家简介：

　　王帆，外交学院院长、二级教授、博士生导师，北京市教学名师(2009)、一流学科卓越特聘教授、外交学院博士后工作站负责人、指导教授。中国国际关系学会(国家一级学会)副会长、中华美国学会(国家一级学会)副会长、国务院特殊津贴获得者。毕业于北京大学、国际关系学院和外交学院，分获文学学士、法学硕士、法学博士学位。主要研究方向：中国外交、中美关系、国际安全与大国安全战略等。主持国家社科、教育部重大课题及北京市课题多项。

　　（文图：赵筱尘 巫邓炎）